Leucemie “incurabili”: un nuovo trattamento cancella la malattia in oltre la metà dei pazienti

Una terapia genica sperimentale sta riscrivendo le prospettive di cura per i pazienti affetti da una delle forme più aggressive di leucemia. Si chiama BE-CAR7 e appartiene alla nuova generazione delle terapie avanzate basate sulle cellule CAR-T, ma con un’evoluzione che potrebbe rivelarsi decisiva: l’impiego di cellule provenienti da donatori sani, modificate geneticamente affinché diventino “universali”, sicure e soprattutto immediatamente disponibili quando la malattia non concede tempo. Questa strategia rappresenta un cambio di paradigma rispetto alle terapie CAR-T tradizionali, che richiedono la raccolta e l’ingegnerizzazione delle cellule del paziente, un processo complesso che può richiedere settimane e che spesso non è praticabile nei casi più critici.
Con BE-CAR7, invece, le cellule-farmaco sono già pronte all’uso, una differenza potenzialmente vitale per chi affronta una leucemia fulminante. Nei primi test clinici condotti presso il Great Ormond Street Hospital (GOSH) di Londra e la University College London (UCL), questa terapia innovativa ha portato alla remissione della malattia nel 64 per cento dei pazienti considerati ormai senza alternative terapeutiche. Un risultato straordinario se si considera che molti di loro avevano già fallito chemioterapia, immunoterapia e perfino trapianti di midollo osseo, arrivando a un punto in cui la medicina convenzionale non aveva più risposte da offrire.